Duvyzat® effektivitet
EPIDYS-studien: Primært endepunkt
Pasienter behandlet med Duvyzat® opplevde lavere nedgang i motorisk funksjon målt med 4-trins-trappetesten (4SC) enn kontrollgruppen1,2
- Ved slutten av den 18 måneder lange studieperioden var den log-transformerte 4SC GLS gjennomsnittsratioen vs. baseline 1,27 (95 % KI: 1,17, 1,37) for Duvyzat® og 1,48 (95 % KI: 1,32, 1,66) for kontrollgruppen (ratio 0,86 [95 % KI: 0,745, 0,989], p = 0,035).1,2
- En statistisk signifikant forskjell mellom Duvyzat® og kontrollgruppen ble observert fra uke 48 til uke 72.2
EPIDYS: Observert gjennomsnitt fra baseline til fullført 4SC-test
*Alle pasientene fikk også systemiske kortikosteroider, i en dose og et regime som skulle forbli uendret gjennom oppfølgingsperioden
Dataene er gjennomsnitt (95 % KI). Konfidensintervallene er ikke justert for multiplisitet og skal ikke brukes til hypotesetesting. Gjennomsnittsverdiene ved baseline var 3,39 og 3,48 sekunder for henholdsvis Duvyzat® og kontrollgruppen.
EPIDYS-studien: Sekundære endepunkter
- Alle viktige sekundære endepunkter favoriserte Duvyzat® vs kontroll.1,2
- Over tid reduserte Duvyzat® konsekvent nedgangen i muskelfunksjon og -styrke samt fettinfiltrasjon i muskulaturen.2
Pasienter som fikk Duvyzat® opplevde en lavere funksjonell nedgang målt ved NSAA enn kontrollgruppe2,3
EPIDYS: Observert gjennomsnittlig endring i NSAA totalskår fra baseline2,3
Pasienter som fikk Duvyzat® opplevde en lavere funksjonell nedgang målt ved NSAA enn kontrollgruppe2
NSAA kumulativt tap av funksjon over 72 uker2
▼ Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å identifisere ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt bivirkning.
For forskrivningsinformasjon, se forkortet preparatomtale for Duvyzat®.
Referanser
- Duvyzat preparatomtale, SmPC 06/2025, seksjon 5.1 EMA, www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/duvyzat
- Mercuri E, Vilchez JJ, Boespflug-Tanguy O, et al. Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2024; 23: 393-403.
- Supplement to: Mercuri E, Vilchez JJ, Boespflug-Tanguy O, et al. Safety and efficacyof givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol 2024;23: 393–403.
