Duvyzat® effektivitet og sikkerhet
Hos ambulante DMD-pasienter, i alderen 6 år og eldre, og med samtidig kortikosteroidbehandling, vil Duvyzat®:
BESKYTTE
FORSINKE
Duvyzat® beskytter muskelfunksjonen
- Muskelbiopsier fra pasienter behandlet med Duvyzat viste at Duvyzat® motvirker muskelforringelse ved å redusere muskelfiberskade, samt fibrose og fettvev.5,9
- EPIDYS-studien viste at Duvyzat® reduserte fettinfiltrasjon i muskelgrupper som er avgjørende for gangfunksjon, målt ved MRS i vastus lateralis.1,6,9
Duvyzat® forsinker sykdomsprogresjonen
- EPIDYS-studien viste at pasienter behandlet med Duvyzat® opplevde et lavere funksjonstap over tid, målt ved trappetest (4SC), og bevarte motorisk funksjon lenger sammenlignet med kontrollgruppen etter 18 måneder.1
- EPIDYS-studien viste også at pasienter behandlet med Duvyzat® hadde et lavere funksjonstap med færre mislykkede NSAA-punkter enn pasienter i kontrollgruppen.1
- Samlet sett bidrar bedre resultater på 4SC og NSAA til en forsinkelse i sykdomsprogresjon og til å forlenge tiden med bevart gangfunksjon.7,8
GLS-middelkvot (givinostat/placebo) for 4SC ved måned 18 = 0,86 ± 0,071, p = 0,0345 (95 % KI 0,745–0,989)8
Effekt av Duvyzat® ble observert på tvers av alle endepunkter i EPIDYS
EPIDYS: Primære og viktige sekundære endepunkter i uke 72 (Gruppe A*)1,9
*Alle pasienter fikk også systemiske kortikosteroider.
De analyserte tallene er 81 for Duvyzat® og 39 for kontroll, med unntak av MRS vastus lateralis, som er henholdsvis 77 og 37. Konfidensintervallene er ikke justert for multiplisitet og skal ikke brukes til hypotesetesting.1
4SC: Trappetest, 6MWT: 6-minutters gangtest, KI: Konfidensintervall, LSM: Minste kvadraters gjennomsnitt, MRS: Magnetisk resonansspektroskopi, NSAA: North Star Ambulatory Assessment, TTR: Time-to-rise.
Duvyzat® har en håndterbar sikkerhetsprofil1
▼ Dette legemidlet er underlagt særlig overvåking for å identifisere ny sikkerhetsinformasjon så raskt som mulig. Helsepersonell oppfordres til å melde enhver mistenkt bivirkning.
For forskrivningsinformasjon, se forkortet preparatomtale for Duvyzat®.
Referanser
- Mercuri E, Vilchez JJ, Boespflug-Tanguy O, et al. Safety and efficacy of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy (EPIDYS): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Neurol. 2024; 23: 393-403.
- Aartsma-Rus A. Histone deacetylase inhibition with givinostat: a multi-targeted mode of action with the potential to halt the pathological cascade of Duchenne muscular dystrophy. Front Cell Dev Biol. 2025;12:1514898.
- Licandro SA, Crippa L, Pomarico R, et al. The pan HDAC inhibitor Givinostat improves muscle function and histological parameters in two Duchenne muscular dystrophy murine models expressing different haplotypes of the LTBP4 gene. Skelet Muscle. 2021 Jul 22;11(1):19.
- Consalvi S, Mozzetta C, Bettica P, et al. Preclinical studies in the mdx mouse model of duchenne muscular dystrophy with the histone deacetylase inhibitor givinostat. Mol Med. 2013 May 20;19(1):79-87.
- Bettica P, Petrini S, D’Oria V, et al. Histological effects of givinostat in boys with Duchenne muscular dystrophy. Neuromuscul Disord. 2016;26(10):643-649.
- Mercuri E, et al. Givinostat in DMD: results of the EPIDYS (study) with particular attention to MR measures of muscle fat fraction. Presented at the 16th European Paediatric Neurology Society (EPNS) Congress; 8–12 July 2025; Munich, Germany.
- Arora H, Willcocks RJ, Lott DJ, et al. Longitudinal timed function tests in Duchenne muscular dystrophy: Imaging DMD cohort natural history. Muscle Nerve. 2018;58(5):631-638.
- Mazzone ES, Pane M, Sormani MP, et al. 24 month longitudinal data in ambulant boys with Duchenne muscular dystrophy. PLoS One.x2013;8(1):e52512.
- Duvyzat preparatomtale. SmPC 06/2025, seksjon 4.8, 5.1. EMA, www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/duvyzat.
